

在糖尿病治疗领域,一场从“控制延缓”向“功能性治愈”跨越的变革正在发生。中国科学院分子细胞科学卓越创新中心与海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)联合攻关,世界上首次实现干细胞来源的再生胰岛移植治疗1型糖尿病。这是该联合团队于2021年利用再生胰岛移植全球首次治愈2型糖尿病之后的又一创新突破。基于自主知识产权开发的“异体人再生胰岛注射液”,成为全球唯一同时获批中美两国新药临床试验的再生胰岛药物,即将进入Ⅱ期临床实验。
这项重大突破的背后,离不开上海与国家层面的远见支持,更凝结着跨领域合作的深厚积累。
【一句提醒】
对于1型糖尿病而言,传统的胰岛移植虽有效,但受限于供体匮乏。如何实现胰岛组织的规模化再生,成为一道世界性难题。
2013年,师从国际干细胞定向分化领域鼻祖戈登・凯勒的程新,回国加入中国科学院分子细胞科学卓越创新中心(生物化学与细胞生物学研究所)。“选择这里,不仅因为它是中国分子细胞领域制高点,中国科学院当时推进的干细胞先导专项,与我的研究方向高度契合。”程新回忆。
回国之初,程新主要聚焦肝脏细胞的体外规模制备,时任常务副所长的景乃禾一句提醒,让他没有放弃胰腺方向的探索——“糖尿病人的需求明确,应用前景广阔”。这为后续再生胰岛技术的突破埋下了伏笔。
不同于常规从“树根”般的多能干细胞出发,程新团队建立了全新技术体系,从“树梢”的内胚层干细胞入手,大大提高了分化的精准性和效率,将胰岛细胞分化周期从40天缩短至14天;由于内胚层干细胞没有体内增殖能力,因而降低了传统方法可能带来的成瘤风险。
【“值得骄傲的合作”】
在这一突破中,程新与长征医院殷浩教授的合作,堪称基础研究与临床深度融合的典范。
2014年底,两人相识结缘,彼时殷浩已在胰岛移植领域积累了丰富经验,却深受供体匮乏的困扰,而程新的干细胞再生胰岛技术,恰好击中了这一临床痛点,两人一拍即合,开启了“非常值得骄傲的合作关系”。
“那时候几乎没人相信干细胞能做出具有完整功能的再生胰岛组织。”程新回忆,尽管遥远的前方有微弱光亮,但脚下的路是黑漆漆的,他们互信互补,始终没有放弃,一步步往前走。对于这项从未在临床研究中取得成功的创新技术,长征医院在学术与伦理审查、临床试验等环节严格把关、高效推进。正是这种“同频共振”的合作,推动了这一世界领先的中国原创生物医药技术,最终实现了1型糖尿病治疗的重大突破——3例患者实现胰岛功能重建,最长已临床治愈超过26个月。
【多方赋能】
突破的背后是多方力量的托举。程新坦言,他的大部分研究属于改进式应用基础研究,实验周期长、难度大,发表国际顶刊论文难度更大,在考核中不占优势。2019年在中心的长周期考核中,他虽未发表高影响因子论文,也没有“帽子”和奖项,但凭借研究的深度与厚度,获得中心国际评估的A档。更难得的是,中心打破常规,为他第一次专门开辟了临床转化考核赛道。
这份支持,亦得益于从中国科学院到科技部和卫健委、从上海到国家层面的前瞻布局。中国科学院设立了干细胞先导专项,科技部持续投入干细胞重大专项/颠覆性技术专项,国家卫健委立项了四大慢病重大专项,给予了团队千万级别的长期资金支持,使得我国干细胞技术走在世界最前列。
上海这座创新之城,早已锚定细胞与基因治疗这一未来产业前沿赛道,率先在自贸区落地该领域外资准入开放试点。张江细胞与基因产业园、浦江基因未来谷,集聚全国三分之一上下游企业,为科研转化厚植沃土。
联合团队表示,国外不少同行做着类似研究,却因经费支持不稳定,只能勉强维持实验室运转。而依托国内稳定的科研支持体系,他们得以心无旁骛。“这只是一个起点,未来还有更多突破需要我们努力。”
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